Pesquisa pode mostrar novos tratamentos para esclerose lateral amiotrófica

Um novo estudo tenta entender como as proteínas se acumulam em partes erradas das células cerebrais de pacientes que sofrem de esclerose lateral amiotrófica (ELA). A pesquisa pode ajudar a indicar como esse processo pode ser revertido com novos tratamentos.
Pelo menos 97% dos pacientes com ELA sofrem esse acumulo de proteínas ligadas a regulação do RNA. A publicação sugere que é possível reverter a localização desse acumulo incorreto em pelo menos três proteínas. Todos os pacientes que doaram células para o estudo apresentaram mutações em uma enzima chamada VCP.

Esclerose lateral amiotrófica
O que causa esse acumulo pode ser justamente a mutação na enzima VCP. Quando essa enzima teve sua funcionalidade bloqueada nas células doentes, o acumulo de proteínas voltou ao normal. “Demonstrar a prova de conceito de como um produto químico pode reverter uma das principais características da ELA é incrivelmente empolgante”, diz uma das líderes do estudo, Jasmine Harley, especialista em células-tronco e neurodegeneração.

“Nós mostramos que isso funcionou em três proteínas chave de ligação ao RNA, o que é importante porque sugere que pode funcionar em outros fenótipos de doenças também”, completou a pesquisadora.

A esclerose lateral amiotrófica é uma doença degenerativa e sem cura que afeta as células nervosas no cérebro e na medula espinhal, causando perda de controle muscular, afetando a capacidade de fala, de comer e de respirar dos pacientes.
“Mais pesquisas são necessárias para investigar isso mais profundamente. Precisamos ver se isso pode reverter outras marcas patológicas da ELA e também, em outros modelos de doença de ELA”, finaliza a pesquisadora.

Fonte: Olhar Digital