Nova terapia genética promete reduzir colesterol para a vida toda

Pacientes receberam uma única infusão de nanopartículas lipídicas microscópicas contendo uma fábrica molecular para editar o gene no fígado

Por Gabriel Andrade

Um novo tratamento experimental conseguiu reduzir de forma permanentemente os níveis de colesterol ruim em três pessoas. O estudo, feito por pesquisadores da Verve Therapeutics, foi divulgado nesta semana na American Heart Association.
A iniciativa conseguiu reescrever com precisão o código genético dos pacientes, reduzindo os níveis de colesterol ruim. A façanha contou com uma infusão sanguínea de um chamado editor de base, projetado para desativar uma proteína do fígado, a PCSK9, que regula o colesterol.
Os pacientes receberam uma única infusão de nanopartículas lipídicas microscópicas contendo uma fábrica molecular para editar o gene no fígado. Primeiramente, as pequenas esferas lipídicas foram levadas pelo sangue diretamente para o fígado. Assim, elas entraram nas células do fígado e se abriram, revelando duas moléculas.

Uma instrui o DNA a criar uma ferramenta de edição genética, e a outra é um guia para levar a ferramenta de edição ao gene que precisa ser editado. O estudo envolveu apenas 10 pacientes, com uma média de idade de 54 anos. Cada um tinha uma anormalidade genética, a hipercolesterolemia familiar.

Pesquisa inédita
Embora mais testes em uma gama mais ampla de pacientes sejam necessários, as expectativas são altas. A Verve espera que seu novo tratamento possa eventualmente ser uma solução única para dezenas de milhões de pessoas que lutam para controlar o colesterol com medicamentos diários.

Até agora, pensávamos na edição genética como um tratamento que deveríamos reservar para doenças muito raras sem outra opção de tratamento”, disse Daniel Skovronsky, diretor científico e médico da Eli Lilly.

A gigante farmacêutica investiu U$ 60 milhões para colaborar com a Verve Therapeutics. Além disso, adquiriu direitos adicionais aos programas da empresa por mais U$ 250 milhões.

Os diferentes tipos de colesterol
A composição do colesterol é uma só, o que muda é o seu meio de transporte, ou seja, a lipoproteína a qual está associado. Assim, ela pode ser de alta ou de baixa densidade, dependendo da composição, com funções diferentes.
➜ Colesterol LDL (ruim): o colesterol combinado às lipoproteínas de baixa densidade é chamado de LDL. Em excesso, pode se depositar nas paredes das artérias, formando placas que aumentam o risco de obstrução e, consequentemente, de infarto e acidente vascular cerebral. Por isso, o LDL é conhecido como “colesterol ruim” e seu nível deve ser mantido baixo.

➜ Colesterol HDL (bom): quem “tira” o colesterol das células para ser eliminado são as lipoproteínas de alta densidade, que quando combinadas ao colesterol, são denominadas HDL. Ele ajuda a evitar a obstrução das artérias, sendo conhecido como “colesterol bom” e seu nível deve ser mantido alto.

Além disso, a produção do colesterol acontece em grande parte no fígado e é liberado na corrente sanguínea e distribuído para os tecidos. Aí é onde pode ser utilizado ou armazenado no tecido adiposo, que é a camada de gordura que o corpo possui abaixo da pele.

Os altos níveis do “colesterol ruim” estão relacionados a doenças do coração, complicação na aorta (principal artéria do corpo), além de demência e acidente vascular encefálico — o derrame cerebral. Já níveis altos de colesterol HDL, o “colesterol bom”, podem ser atribuídos a algum grau de proteção para estas doenças.

Fonte: Giz Brasil